Plateforme de motoneurones dérivés de cellules iPS humaines : applications pour la découverte de médicaments et la recherche sur la SLA

Recréer la pathologie de la SLA in vitro pour découvrir les traitements de demain

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative complexe aux options thérapeutiques limitées et au taux d’échec clinique élevé. Pour y remédier, nous avons développé, en collaboration avec Axol Bioscience , une plateforme de motoneurones dérivés de cellules souches pluripotentes induites humaines, avec des tests validés pertinents pour la SLA reflétant des caractéristiques physiopathologiques clés, notamment le dysfonctionnement mitochondrial.

Notre plateforme évolutive permet le criblage à haut débit de médicaments et la validation de cibles dans des formats 96 et 384 puits. Nous démontrons des différences phénotypiques entre les motoneurones de patients atteints de SLA et ceux de donneurs sains, et nous présentons des pistes de recherche futures utilisant des facteurs de stress pour modéliser la progression de la maladie en plusieurs étapes.

Téléchargez l’affiche pour découvrir comment cette plateforme accélère la découverte de médicaments contre la SLA grâce à des modèles fonctionnels et pertinents pour l’humain.