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STORM Therapeutics: From Lead to Pre-Candidate Nomination in 18 Months
STORM Therapeutics: From Lead to Pre-Candidate Nomination in 18 Months
Case study
Classes cibles | Canaux ION
TMEM175
Sygnature Discovery accélère la découverte de médicaments ciblant les canaux ioniques en combinant des modèles cellulaires sur mesure avec une électrophysiologie robuste et un criblage à haut débit validé, vous permettant ainsi de faire progresser vos programmes TMEM175 en toute confiance.
Soutenir vos recherches
Faites progresser vos programmes de découverte de médicaments ciblant TMEM175 grâce à notre plateforme d’analyse validée. Nous fournissons des modèles TMEM175 de type sauvage et des variants pertinents pour la maladie, compatibles avec le criblage à haut débit, l’électrophysiologie détaillée et le profilage pharmacologique, afin d’accélérer l’innovation thérapeutique.
TMEM175 est un canal potassique lysosomal constitutif qui contribue à la régulation du pH lysosomal, du potentiel membranaire et de l’autophagie. Un dysfonctionnement de TMEM175 a été associé à l’agrégation de l’alpha-synucléine et à une diminution de l’élimination des protéines, deux phénomènes importants dans la maladie de Parkinson. Les variants codants à perte et à gain de fonction sont associés au risque de développer la maladie, faisant de TMEM175 une cible prometteuse mais encore peu explorée dans la recherche de médicaments ciblant les canaux ioniques. Notre plateforme TMEM175 est conçue pour permettre l’élaboration de stratégies visant à restaurer l’homéostasie lysosomale et à mieux comprendre la biologie des maladies neurodégénératives.
Accédez aux analyses dont vous avez besoin
Sygnature Discovery propose des lignées cellulaires propriétaires exprimant TMEM175, incluant les formes sauvages et variantes ainsi que des orthologues clés chez différentes espèces. Nos modèles cellulaires validés et nos plateformes d’électrophysiologie vous aident à :
- Accélérer l’identification des cibles et l’optimisation des prospects
- Explorer les effets fonctionnels des variants de TMEM175 pertinents pour la maladie
- Faire progresser en toute confiance les programmes de découverte de médicaments ciblant TMEM175
Besoin de quelque chose de spécifique ? Notre équipe expérimentée en génération de lignées cellulaires peut développer et valider des variantes supplémentaires de TMEM175 pour soutenir vos recherches.
Étudier en détail la biologie de TMEM175
Notre plateforme TMEM175 vous offre les outils nécessaires pour explorer la biologie et accélérer les découvertes grâce à un flux de travail intégré. Vous pouvez :
- Évaluer l’activation en conditions d’acidification extracellulaire
- Évaluer les réponses pharmacologiques spécifiques à chaque variante
- Mesurer l’efficacité des composés en fonction des facteurs génétiques pertinents pour la maladie
arrière-plans - Accédez aux orthologues d’espèces et aux lignées cellulaires pertinentes pour la maladie
- Réaliser des expériences d’électrophysiologie robustes et des analyses à haut débit validées
tests de dépistage
En comparant côte à côte les variants de type sauvage, de perte de fonction et de gain de fonction, vous pouvez découvrir comment la diversité génétique façonne l’activité de TMEM175 et identifier de nouvelles façons de moduler le canal.
Notre plateforme validée détecte les changements fonctionnels subtils des variants de TMEM175 et quantifie l’activité du modulateur, permettant ainsi la découverte d’outils pour rétablir l’équilibre lysosomal et faire progresser la recherche sur les maladies neurodégénératives.
Électrophysiologie SSM des canaux ioniques lysosomaux
En complément de nos capacités de patch-clamp automatisées, nous proposons également l’électrophysiologie sur membrane supportée solide, une approche efficace pour les canaux lysosomaux intracellulaires tels que TMEM175. Ceci permet la reconstitution de membranes lysosomales contenant TMEM175, l’évaluation d’activateurs et d’inhibiteurs au format 96 puits, et une validation orthogonale pour étayer les résultats du criblage et confirmer la modulation des canaux ioniques organellaires.
Études de cas
Approuvé par des clients du monde entier
Nos clients nous disent que nous agissons comme un prolongement de leur équipe et que nous leur apportons une expertise de haut niveau à chaque étape du processus de découverte de médicaments. Que nous vous accompagnions tout au long du processus ou seulement sur une partie, notre objectif n’est pas simplement de vous faire passer à l’étape suivante, mais de jeter les bases d’un médicament commercialisé avec succès.
De la prise de contact à la pré-nomination des candidats en 18 mois
En passant de la phase de sélection à la nomination de pré-candidat en moins de la moitié du délai standard du secteur, ce programme démontre comment des équipes scientifiques connectées et des informations en temps réel peuvent accélérer les découvertes complexes.
Sitryx : Donner vie aux nouvelles idées
De nombreux programmes de recherche de médicaments prometteurs voient le jour au sein de jeunes entreprises de biotechnologie. Pourtant, à leurs débuts, ces nouvelles organisations disposent rarement des ressources ou des infrastructures de laboratoire nécessaires pour transformer immédiatement leurs idées novatrices en un nouveau médicament.
Création rapide d’idées grâce à l’IA générative (GenAI) avec Iktos Makya
Les principaux algorithmes d’intelligence artificielle générative (GenAI) pour la conception de novo sont utilisés de manière routinière dans nos programmes de chimie médicinale pour permettre une génération rapide d’idées afin d’atteindre les objectifs du projet.
Corcept Therapeutics : Collaboration intégrée en matière de découverte de médicaments
Corcept Therapeutics, située à Menlo Park, en Californie, est un chef de file dans la découverte et le développement de médicaments qui régulent les effets du cortisol.
Campagne d’optimisation des leads CellCentric – CCS1477
CellCentric développe de nouveaux traitements contre le cancer en s’appuyant sur sa compréhension de l’épigénétique.
Découverte de cibles épigénétiques par criblage de fragments, ciblant BRD3.
La découverte de médicaments basée sur des fragments permet d’explorer un large éventail de l’espace chimique grâce à une bibliothèque relativement restreinte mais diversifiée de petites molécules.
Identification de 3 composés actifs en phase clinique et de 6 candidats au développement
Société britannique de découverte de médicaments à petites molécules
Il convient de se concentrer sur l’identification de nouveaux traitements pour les maladies respiratoires inflammatoires, telles que la BPCO.
Explore Our Approach to Ion Channel Drug Discovery
Ebook
Ion channels are among the most complex and commercially important targets in drug discovery. This free ebook brings together over 20 years of Sygnature Discovery’s experience supporting even the most challenging program.
Explore how we combine custom cell-based assay development, specialist electrophysiology platforms, and fully integrated discovery support – including DMPK, in vivo pharmacology and protein sciences – to help you progress from hit to lead with confidence. Read More
Capacités connexes
Nous réunissons un mélange dynamique de nouveaux talents et d’experts expérimentés de l’industrie pharmaceutique du monde entier, garantissant l’excellence à chaque étape de la découverte.
canaux ioniques
Des tests complets sur les canaux ioniques et des lignées cellulaires sur mesure permettent un criblage haute fidélité et des informations sur la sécurité, accélérant ainsi le passage de la découverte de composés prometteurs à l’optimisation.
génération de lignées cellulaires
Lignées cellulaires stables personnalisées avec une expression robuste et une reproductibilité des tests, une conception et une validation simplifiées pour des flux de travail de découverte de médicaments fiables.
Électrophysiologie
Des informations précises sur les canaux ioniques et les transporteurs grâce à des études électrophysiologiques sur mesure, permettant la validation des cibles, l’identification des molécules actives et l’optimisation des composés candidats.
criblage à haut débit
Identification intégrée de cibles thérapeutiques utilisant le criblage à haut débit, le criblage de fragments et une automatisation avancée, fournissant des points de départ de haute qualité pour une découverte de médicaments réussie.